Меню

Главная
Случайная статья
Настройки
Эксагамглоген аутотемцел
Материал из https://ru.wikipedia.org

Эксагамглоген аутотемцел — первая генная CRISPR/Cas9-терапия для лечения серповидноклеточной анемии. Одобрена для применения: США (2023)[1]. Разработана компанией Vertex Pharmaceuticals.

Механизм действия

Генная CRISPR/Cas9-терапия.

Показания
  • Серповидноклеточная анемия[2]


Примечания
  1. FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease (англ.). FDA. Дата обращения: 10 декабря 2023. Архивировано 8 декабря 2023 года.
  2. CASGEVY- exagamglogene autotemcel injection, suspension (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
Downgrade Counter